Jantung manusia. Kredit: hak cipta American Heart Association
Amiloidosis jantung terkait transthyretin adalah penyakit progresif yang ditandai dengan pengendapan fibril protein amiloid di jantung. Deposisi fibril amiloid menebal dan mengeraskan dinding jantung, dan penyakit ini juga dikenal sebagai sindrom jantung kaku. Akumulasi fibril amiloid menyebabkan gagal jantung, dan pasien menderita retensi cairan, kelelahan, dan aritmia. Penyakit ini dapat disebabkan oleh mutasi genetik atau terkait dengan penuaan. Prognosis buruk, dan pasien yang tidak diobati bertahan hidup rata-rata hanya 3 tahun.
Sekarang, hasil penelitian yang diterbitkan dalam The New England Journal of Medicine (NEJM) menjanjikan perubahan radikal prospek pasien dengan penyakit ini. Studi ini dipimpin oleh Dr. Pablo Garcia-Pavía, yang mengepalai Bagian Penyakit Jantung Warisan di Rumah Sakit Universitario Puerta de Hierro dan merupakan ilmuwan peneliti di Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares (CNIC) dan dalam jaringan penelitian kardiovaskular Spanyol (CIBERCV) .
Bertepatan dengan publikasi penelitian, Dr. Pablo Garcia-Pavía hari ini mempresentasikan hasil uji klinis pertama dengan obat penghilang amiloid untuk pengobatan amiloidosis jantung.
Studi ini merupakan kemajuan besar dalam pengobatan penyakit. Meskipun perawatan yang tersedia saat ini secara efektif mencegah akumulasi lebih banyak fibril amiloid dan menunda perkembangan penyakit, mereka tidak secara langsung menghilangkan protein amiloid yang sudah tersimpan di jantung.
Pilihan pengobatan saat ini termasuk terapi penstabil transthyretin dan langkah-langkah untuk mengendalikan komplikasi kardiovaskular terkait. Satu-satunya intervensi yang saat ini mampu mengembalikan fungsi jantung pada penyakit ini adalah transplantasi jantung.
Satu-satunya obat yang disetujui untuk mengobati amiloidosis jantung terkait transthyretin adalah tafamidis, penstabil transthyretin oral. Tafamidis meningkatkan kelangsungan hidup dan mengurangi rawat inap; namun, itu tidak membalikkan gejala penyakit yang sudah ada.
Hasil awal uji coba, yang melibatkan 40 pasien di Prancis, Belanda, Jerman, dan Spanyol dan dikoordinasikan oleh Dr. García-Pavía, menunjukkan bahwa obat baru tersebut aman dan tampaknya mengurangi jumlah protein amiloid yang disimpan dalam jantung.
Dikembangkan oleh perusahaan Swiss Neurimmune, obat baru ini adalah antibodi yang berikatan dengan protein amiloid transthyretin. Antibodi pertama kali diisolasi dari sel B memori yang diperoleh dari orang tua yang sehat.
Dalam studi tersebut, antibodi digunakan untuk merangsang sistem pertahanan pasien sendiri, sehingga menghilangkan fibril amiloid jantung. Antibodi diberikan kepada pasien secara intravena dengan dosis bulanan yang meningkat secara progresif selama periode 12 bulan.
“Pasien yang menerima dosis antibodi yang lebih tinggi tampaknya menunjukkan pengurangan deposit amiloid yang lebih besar di jantung dan peningkatan yang lebih besar dalam berbagai parameter jantung,” kata Dr. García-Pavia.
Artikel NEJM menyimpulkan bahwa studi proof-of-concept fase I menunjukkan keamanan pengobatan ini pada pasien dan mendukung uji klinis lebih lanjut dari antibodi ini.
Informasi lebih lanjut: Pablo Garcia-Pavía et al, Uji coba Fase I antibodi NI006 untuk menguras amyloid transthyretin jantung, New England Journal of Medicine (2023). DOI:
Disediakan oleh Centro Nacional de Investigaciones Cardiovasculares Carlos III (FSP)
Kutipan: Uji coba fase I mendemonstrasikan pengobatan farmakologis pertama yang mampu meningkatkan fungsi jantung pada sindrom jantung kaku (2023, 20 Mei) diambil 20 Mei 2023 dari https://medicalxpress.com/news/2023-05-phase-trial-pharmacological- pengobatan-jantung.html
Dokumen ini tunduk pada hak cipta. Terlepas dari kesepakatan yang adil untuk tujuan studi atau penelitian pribadi, tidak ada bagian yang boleh direproduksi tanpa izin tertulis. Konten disediakan untuk tujuan informasi saja.