Penelitian baru menunjukkan luspatercept memungkinkan sebagian besar pasien dengan MDS untuk mengakhiri ketergantungan pada transfusi darah

Kredit: Domain Publik Pixabay/CC0

Pengobatan dengan luspatercept meningkatkan jumlah sel darah merah dan respon eritroid dibandingkan dengan pengobatan dengan epoetin alfa pada pasien dengan sindrom myelodysplastic (MDS), memungkinkan mayoritas untuk tidak lagi memerlukan transfusi darah biasa. Hasil dari uji coba PERINTAH Fase III, yang dipimpin oleh para peneliti di Pusat Kanker MD Anderson Universitas Texas, dilaporkan pada Pertemuan Tahunan Masyarakat Onkologi Klinis Amerika (ASCO) 2023.

Studi ini mengevaluasi kemanjuran dan keamanan pengobatan lini pertama dengan luspatercept, yang meningkatkan pematangan sel darah merah, dibandingkan dengan epoetin alfa, terapi yang biasa digunakan untuk jumlah sel darah rendah, pada pasien yang bergantung pada transfusi dengan anemia karena anemia yang sangat rendah hingga MDS risiko menengah.

Dalam analisis sementara ini, 58,5% pasien yang menerima luspatercept mencapai titik akhir primer kemandirian dari transfusi sel darah merah dibandingkan dengan 31,2% pasien yang menerima epoetin alfa. Dalam 24 minggu pertama transfusi pengobatan, 47,6% pasien luspatercept mencapai kemandirian transfusi dibandingkan 29,2% pasien yang menerima epoetin alfa. Selain itu, 74,1% pasien yang menerima luspatercept melihat perbaikan hematologi pada respon eritroid lebih dari delapan minggu, dibandingkan dengan 51,3% pasien yang menerima epoetin alfa.

“Pasien dengan sindrom myelodysplastic sering mengalami anemia yang membutuhkan transfusi sel darah merah,” kata Guillermo Garcia-Manero, MD, profesor leukemia dan peneliti utama studi tersebut. “Dalam penelitian ini, kami mengamati peningkatan yang signifikan dalam jumlah sel darah merah pasien dengan luspatercept, mewakili kemajuan yang menjanjikan untuk meningkatkan kehidupan pasien ini.”

Sindrom myelodysplastic adalah sekelompok penyakit di mana sumsum tulang tidak menghasilkan cukup sel darah yang sehat, termasuk sel darah merah. Pasien dengan MDS sering mengalami gejala seperti anemia, kelelahan, sesak napas, dan peningkatan kerentanan terhadap infeksi.

Karena frekuensi anemia, sebagian besar pasien memerlukan transfusi sel darah merah secara teratur. Beberapa kasus MDS dapat berkembang menjadi leukemia myeloid akut (AML). Luspatercept adalah agen baru yang memungkinkan pematangan sel darah merah tahap akhir. Dengan menargetkan jalur pensinyalan TGF-β, luspatercept membantu memulihkan pembuatan sel darah merah normal.

Uji coba mendaftarkan 301 pasien di 226 lokasi. Pasien diacak untuk menerima luspatercept subkutan setiap tiga minggu atau epoetin alfa subkutan setiap minggu selama 24 minggu. Karakteristik pasien diseimbangkan di kedua kelompok pengobatan.

Efek samping terkait pengobatan dari semua tingkatan terjadi pada 30,3% pasien pada kelompok luspatercept dan 17,6% pada kelompok epoetin alfa. Delapan pasien (4,5%) yang menerima luspatercept menghentikan pengobatan karena efek samping terkait pengobatan. Perkembangan AML dilaporkan pada empat pasien yang menerima luspatercept dan lima pasien yang menerima epoetin alfa. Profil keamanan konsisten dengan penelitian obat sebelumnya.

“Hasil ini menunjukkan, untuk pertama kalinya, keefektifan yang unggul dari terapi inovatif dibandingkan epoetin alfa,” kata Garcia-Manero. “Saya terdorong oleh hasil ini, karena luspatercept mewakili terapi transformatif yang dapat menjadi standar perawatan baru untuk pasien dengan sindrom myelodysplastic yang bergantung pada transfusi.”

Pasien dalam penelitian ini terus dipantau dalam jangka panjang untuk menentukan kelangsungan hidup secara keseluruhan, waktu kemandirian transfusi dan frekuensi perkembangan menjadi AML.

Informasi lebih lanjut: ABSTRAK: 7003

Disediakan oleh University of Texas MD Anderson Cancer Center

Kutipan: Penelitian baru menunjukkan luspatercept memungkinkan sebagian besar pasien dengan MDS untuk mengakhiri ketergantungan pada transfusi darah (2023, 25 Mei) diambil 26 Mei 2023 dari https://medicalxpress.com/news/2023-05-luspatercept-enables-mayority-patients -mds.html

Dokumen ini tunduk pada hak cipta. Terlepas dari kesepakatan yang adil untuk tujuan studi atau penelitian pribadi, tidak ada bagian yang boleh direproduksi tanpa izin tertulis. Konten disediakan untuk tujuan informasi saja.