Tanvee Varma, mahasiswa kedokteran1, Jennifer E Miller, profesor kedokteran, dan pendiri23451Fakultas Kedokteran Yale, New Haven, CT, AS2Departemen Penyakit Dalam, Fakultas Kedokteran Yale, New Haven, Connecticut, AS3Pusat Riset dan Inovasi Yale Equity (ERIC) , New Haven, Connecticut, USA4Pusat Interdisipliner Bioetika Yale, New Haven, Connecticut, USA5Bioethics International
Mengukur keragaman peserta uji klinis dapat memacu perusahaan untuk berbuat lebih baik, bantah Tanvee Varma dan Jennifer E Miller
Sudah diketahui dengan baik bahwa wanita, orang dewasa yang lebih tua, dan orang-orang dari ras dan etnis minoritas kurang terwakili dalam uji klinis.123 Peserta uji klinis lebih sering laki-laki, berkulit putih, dan cenderung lebih muda dan lebih sehat daripada pasien di dunia nyata. Kurangnya keragaman dalam penelitian ini dapat menimbulkan pertanyaan tentang keamanan dan efektivitas terapi baru pada populasi yang kurang terwakili, serta meningkatkan masalah kesehatan masyarakat dan keadilan sosial yang penting.4
Di AS, upaya kebijakan untuk meningkatkan keragaman uji klinis telah dilakukan selama beberapa dekade terakhir. National Institutes of Health Revitalization Act, yang ditandatangani menjadi undang-undang pada tahun 1993, 21st Century Cures Act, dan berbagai dokumen panduan yang diterbitkan oleh Food and Drug Administration (FDA) AS dalam beberapa tahun terakhir, hanyalah beberapa contoh.567 Baru-baru ini, Pengeluaran akhir tahun Kongres AS, atau tagihan omnibus, untuk tahun 2022 berisi ketentuan untuk memajukan keragaman dalam uji klinis. Namun sejauh ini upaya ini memiliki dampak yang terbatas, menunjukkan bahwa diperlukan strategi tambahan.
Penelitian telah menunjukkan bahwa mengembangkan langkah-langkah akuntabilitas dan menggunakannya untuk mengevaluasi dan memeringkat organisasi secara publik adalah strategi peningkatan kualitas yang efektif.8910 Selama lebih dari satu dekade, Bioethics International telah membantu menetapkan standar bioetika, menggunakannya untuk mengevaluasi dan meningkatkan tanggung jawab sosial dan tata kelola perusahaan farmasi dan bioteknologi.8910 Melalui Good Pharma Scorecard (GPS), pekerjaan ini memberikan dampak positif yang terukur. Misalnya, lebih dari separuh perusahaan farmasi besar dengan skor rendah memperbaiki komitmen berbagi data mereka setelah menerima skor transparansi GPS yang rendah untuk tahun 2019.9 Skor median industri juga meningkat pada tindakan bioetika yang dinilai oleh Good Pharma Scorecard dari tahun ke tahun.
Dengan harapan memajukan keragaman dalam uji klinis, kami berangkat untuk memulai serangkaian tindakan baru untuk memasukkan wanita, orang dewasa yang lebih tua, dan orang-orang yang mengidentifikasi ras dan etnis minoritas secara adil dalam penelitian onkologi. Kami berencana untuk membandingkan kinerja perusahaan setiap tahun dengan menggunakan metrik ini dan mencari umpan balik dari sponsor penelitian, investor yang bertanggung jawab secara sosial, kelompok pasien, dan pembuat kebijakan, antara lain, tentang tindakan inklusi adil kami yang baru.
Dalam studi terkait kami yang diterbitkan di BMJ Medicine,11 kami mengujicobakan “skor inklusi wajar” kami pada terapi onkologi baru yang disetujui oleh FDA antara tahun 2012 dan 2017, melaporkan hasil kami pada tingkat uji coba, produk, dan sponsor. Skor mencakup dua ukuran. Pertama, kami mengevaluasi transparansi data demografis uji coba—yakni apakah seseorang dapat memastikan jenis kelamin, usia, dan identitas ras dan etnis peserta uji coba penting dari sumber data publik, khususnya dari publikasi uji coba dan pendaftaran. Kedua, kami mengukur representasi demografis di antara peserta uji klinis, dengan membandingkan demografi peserta dengan populasi pasien dengan kondisi atau penyakit yang ditargetkan oleh terapi.
Antara 2012 dan 2017, FDA menyetujui 59 terapi kanker baru (39 obat dan 20 biologis) yang disponsori oleh 25 perusahaan biofarmasi. Kami menemukan bahwa meskipun beberapa sponsor mendapat nilai bagus, banyak yang memiliki ruang besar untuk meningkatkan inklusi orang dewasa yang lebih tua dan pasien yang diidentifikasi sebagai ras dan etnis minoritas.
Dalam hal transparansi, kami menemukan bahwa semua sponsor (100%) secara terbuka melaporkan jenis kelamin peserta uji coba, tetapi hanya 40% yang melaporkan usia peserta dan hanya 24% yang memberikan ras dan etnis peserta. Dalam hal representasi, 56% sponsor cukup mewakili wanita dalam uji coba mereka, kurang dari seperempat yang cukup mewakili orang dewasa yang lebih tua, dan hanya 16% yang mewakili pasien dari ras dan etnis minoritas (kulit hitam, Asia, Hispanik, atau Latin). Pada inklusi yang adil secara keseluruhan, lebih dari setengah sponsor (56%) secara adil memasukkan wanita dalam uji coba, 20% orang dewasa yang lebih tua, dan 4% pasien dari ras dan etnis minoritas. Delapan perusahaan mencetak 25% teratas: United Therapeutics, Puma, Sanofi, Takeda, Amgen, Bristol-Myers Squibb, Eli Lilly, dan Merck KGaA.
Dapat dikatakan bahwa meskipun inklusi yang adil dalam penelitian diperlukan, itu tidak cukup untuk mencapai kesetaraan penuh dalam penelitian klinis dan skema klasifikasi ras dan etnis adalah konstruksi sosial yang dapat berubah seiring waktu. Namun inklusi yang adil dan akses ke penelitian klinis merupakan elemen penting dari ekuitas penelitian.
Langkah-langkah dan temuan inklusi Good Pharma Scorecard yang adil dari penelitian kami dapat digunakan untuk mengidentifikasi dan belajar dari praktik terbaik di antara perusahaan dengan skor tinggi untuk meningkatkan keragaman dalam uji coba. Kami sekarang melakukan studi penyimpangan positif untuk mengidentifikasi praktik, faktor, dan konteks organisasi yang dibagikan oleh sponsor dengan kinerja terbaik yang konsisten, sehingga strategi ini kemudian dapat diadopsi oleh komunitas riset yang lebih luas untuk menghasilkan hasil yang serupa.
Langkah-langkah ini juga dapat membantu pemangku kepentingan lainnya, termasuk investor dampak dalam perawatan kesehatan, kelompok pasien yang mencoba merekrut peserta untuk uji coba dan menyebarluaskan temuan, situs yang menyelenggarakan uji coba, dan dewan peninjau kelembagaan. Kami bertujuan untuk melanjutkan evaluasi ini dan melacak kemajuan sponsor dalam memajukan keragaman dalam penelitian onkologi dari waktu ke waktu. Seperti pepatah lama, “apa yang diukur akan dilakukan.”
Catatan kaki
Kepentingan bersaing: TV tidak memiliki konflik kepentingan untuk diungkapkan. JEM telah menerima dukungan penelitian dari Food and Drug Administration untuk program Yale-Mayo Clinic Center for Excellence in Regulatory Science and Innovation (CERSI), National Institutes of Health (NIH), Laura and John Arnold Foundation, dan Susan G Komen Dasar. Selain itu, dia sebelumnya menjabat sebagai penasihat bioetika untuk Alexion pada perluasan akses dan penggunaan penuh kasih, dan komite farmasi dan terapi Cambia Health.
Provenance dan peer review: tidak ditugaskan; tidak ditinjau oleh rekan eksternal.
Referensi
↵↵↵↵
Varma T, Jones CP, Oladele C, dkk. Keanekaragaman dalam penelitian klinis: kesehatan masyarakat dan keharusan keadilan sosial. J Med Ethics 2022;:medethics-2021-108068. doi:10.1136/medethics-2021-108068
↵↵↵↵↵↵↵