IGA dalam perbedaan pasien dengan kunjungan untuk PAT-001 0,1% dan PAT-001 0,2%. Status skor IGA pasien dilaporkan pada 4 titik waktu: hari ke-8, hari ke-15, hari ke-29, dan hari ke-57 setelah inisiasi pengobatan. Pada hari ke 57, skor IGA dari kedua kelompok perlakuan PAT-001 0,1% dan 0,2% cenderung menurun (peningkatan batang biru tua dan penurunan batang hijau dan biru muda), menunjukkan kemanjuran klinis. IGA, Penilaian Global Penyelidik. Kredit: Jurnal Akademi Dermatologi Amerika (2022). DOI: 10.1016/j.jaad.2022.02.060
Peyton Fleagle masih balita ketika orang tuanya pertama kali melihat sisik gatal muncul di kulitnya. Akhirnya, sisik menutupi 95% tubuh Peyton.
Fleagle, yang kini berusia 12 tahun, memiliki kondisi yang disebut ichthyosis terkait-X, salah satu kelompok penyakit kulit yang sering menodai yang berkembang pada anak-anak.
Dikenal secara kolektif sebagai ichthyosis kongenital, penyakit ini ditandai dengan bercak kulit kering dan bersisik yang menutupi tubuh. Ichthyosis mempengaruhi cara kulit beregenerasi, baik dengan memperlambat pengelupasan sel kulit lama atau mempercepat pembentukan sel kulit baru. Saat ini tidak ada pengobatan untuk ichthyosis yang disetujui oleh Food and Drug Administration AS.
Tapi itu mungkin berubah.
Yale adalah situs pengujian obat baru yang potensial—salep yang dikembangkan oleh Timber Pharmaceuticals. Perawatan ini bekerja dengan memengaruhi reseptor asam retinoat di inti sel kulit. Perawatan menormalkan pergantian sel kulit sehingga retensi sel tua berkurang dan hiperaktivitas produksi kulit berkurang.
Untuk Peyton Fleagle, yang merupakan bagian dari uji klinis fase tiga untuk pengobatan baru di Rumah Sakit Yale New Haven, tanda-tandanya menggembirakan. Dia mengalami hasil yang dramatis sebagai peserta uji klinis sebelumnya untuk salep tersebut.
“Itu seperti sulap,” kata ibunya Christina Fleagle, yang tinggal di Agawam, Massachusetts. “Kulitnya benar-benar bersih. Semua sisiknya hilang.”
“Saat saya tidak gatal, saya merasa berbeda. Saya merasa lebih baik, karena saya tidak terus menerus menggaruk,” kata Peyton.
Christopher Bunick, profesor dermatologi di Yale School of Medicine dan peneliti utama untuk uji klinis pengobatan baru di Yale, mengatakan pengalaman Peyton tidaklah unik.
“Beberapa pasien saya telah melihat hasil transformatif, di mana skala mereka benar-benar bersih, kulit bersih untuk pertama kalinya. Ini luar biasa,” kata Bunick. “Studi menunjukkan bahwa ketika pasien menggunakan obat sesuai indikasi, kebanyakan dari mereka menunjukkan peningkatan. Namun, itu bukan penyembuhan.”
Bunick adalah koresponden penulis dari tiga studi, termasuk yang akan segera diterbitkan, melaporkan hasil uji klinis. Bunick juga mempresentasikan hasil uji coba tersebut pada pertemuan American Academy of Dermatology tahun lalu.
Studi tersebut mengamati uji klinis fase dua (ada tiga fase uji coba sebelum persetujuan FDA potensial) yang berfokus pada keamanan, tolerabilitas, dan kemanjuran obat baru untuk merawat pasien.
Studi pertama, dalam Journal of American Academy of Dermatology (JAAD), menampilkan 19 pasien dan menguji dua tingkat konsentrasi pengobatan untuk keamanan dan tolerabilitas. Kedua konsentrasi ditemukan aman, tetapi konsentrasi yang lebih rendah terbukti lebih manjur.
Studi kedua, juga diterbitkan di JAAD, melibatkan 33 pasien dan berfokus pada keefektifan pengobatan menggunakan dua ukuran utama: sistem skala Visual Index for Ichthyosis Severity (VIIS), yang dikembangkan oleh Keith Choate, ketua Departemen Dermatologi Yale. , dan skor Investigator Global Assessment (IGA), skala lima poin status penyakit untuk berbagai penyakit. Semua pasien yang menerima konsentrasi pengobatan 0,05% mengalami penurunan 50% pada VIIS dan dua atau lebih tingkat perbaikan pada IGA.
Studi terbaru, yang telah diterima oleh jurnal Clinical and Experimental Dermatology, berfokus pada keefektifan obat baru untuk mengobati dua jenis ichthyosis kongenital: ichthyosis lamellar dan ichthyosis resesif terkait-X. Para peneliti menemukan bahwa pengobatan bekerja dengan baik pada kedua jenis penyakit, dengan semua pasien memenuhi tujuan VIIS dan IGA.
Keterlibatan Yale dalam uji klinis—itu adalah satu-satunya situs AS yang terlibat dalam ketiga uji coba tersebut—adalah contoh terbaru dari keunggulan universitas dalam penelitian ichthyosis. Profesor emeritus dermatologi Leonard Milstone meluncurkan klinik ichthyosis di Yale lebih dari 20 tahun yang lalu. Pada 2017, Keith Choate mendirikan registri ichthyosis di Yale dan—bersama Milstone dan rekan lainnya—mengembangkan sistem skala VIIS.
“Akar yang dalam dari penelitian ichthyosis dan perawatan klinis di Yale, dan sekarang melalui uji klinis, hampir membantu membawa pasien ichthyosis obat pertama yang disetujui FDA,” kata Bunick.
Banyak dari pasien tersebut, kata Bunick, mengalami trauma emosional dan psikososial selain efek fisik penyakit tersebut.
“Sejak usia muda, pasien harus mengalami kulit pecah-pecah dan bersisik kronis, seringkali juga merah dan meradang, membuat mereka menjadi sasaran lelucon atau intimidasi di sekolah,” kata Bunick. “Pasien-pasien ini selalu ‘berbeda’ karena penampilan mereka. Mereka terus-menerus mengalami kerontokan sisik di tempat tidur mereka, pakaian mereka — orang tua juga menanggungnya.”
Untuk keluarga Fleagle, ichthyosis berarti satu dekade kekhawatiran, frustrasi, mandi garam Epsom, krim, dan minyak. Christina Fleagle mengatakan anggota keluarga lainnya, termasuk ayah dan pamannya, juga menderita ichthyosis terkait-X, tetapi kasus putranya Peyton sejauh ini adalah yang paling parah.
“Kulitnya menjadi sangat kering, terutama di musim dingin saat pemanas menyala, sehingga terasa seperti kertas tisu dan terdapat garis-garis merah,” kata Christina Fleagle. “Peyton biasa menyebutnya ‘cracking.'”
Bunick mengatakan ichthyosis juga mempersulit penyembuhan luka bagi pasien, yang rentan terhadap infeksi dan penyembuhan lambat.
Langkah selanjutnya dalam penelitian Bunick akan fokus pada uji klinis fase tiga di Yale, yang secara aktif mendaftarkan peserta. Bunick juga memuji kontribusi Mahin Dawood-Saffa dan Nicole Olszewski atas kerja mereka dengan Pusat Investigasi Klinis Yale untuk mengelola berbagai tahapan uji coba.
Informasi lebih lanjut: Amy S. Paller et al, Keamanan, tolerabilitas, dan kemanjuran formulasi isotretinoin topikal baru untuk pengobatan ichthyosis kongenital terkait-X atau lamellar: Hasil dari studi pembuktian konsep fase 2a, Journal of the American Akademi Dermatologi (2022). DOI: 10.1016/j.jaad.2022.02.060
Joyce MC Teng et al, The CONTROL study: A randomized, double-blind vehicle-controlled phase 2b study of novel topikal isotretinoin formulasi menunjukkan perbaikan dalam resesif X-linked dan autosomal recessive lamellar ichthyosis bawaan, Journal of American Academy of Dermatology (2022 ). DOI: 10.1016/j.jaad.2022.07.028
Disediakan oleh Universitas Yale
Kutipan: Dokter kulit menguji pengobatan yang menjanjikan untuk penyakit kulit yang sering menyerang anak-anak (2023, 10 Februari) diambil 12 Februari 2023 dari https://medicalxpress.com/news/2023-02-dermatologists-treatment-skin-diseases-children.html
Dokumen ini tunduk pada hak cipta. Terlepas dari kesepakatan yang adil untuk tujuan studi atau penelitian pribadi, tidak ada bagian yang boleh direproduksi tanpa izin tertulis. Konten disediakan untuk tujuan informasi saja.