Obat disetujui untuk membantu pasien muda melawan kanker langka

Anak-anak dan orang dewasa dengan jenis kanker jaringan lunak yang langka kini akan memiliki pilihan pengobatan baru yang dapat berdampak besar.

Badan Pengawas Obat dan Makanan AS telah menyetujui obat imunoterapi atezolizumab (Tecentriq) untuk digunakan pada pasien dengan sarkoma bagian lunak alveolar lanjut (ASPS) yang telah menyebar ke bagian tubuh lain atau tidak dapat diangkat melalui pembedahan.

“Persetujuan ini akan memberikan dampak besar dalam hal penyakit langka yang sangat menantang untuk diobati,” kata Dr. Alice Chen, dari Developmental Therapeutics Clinic di Divisi Perawatan dan Diagnosis Kanker National Cancer Institute (NCI) AS. DCTD).

Kanker ini dimulai pada jaringan lunak yang menghubungkan dan mengelilingi organ dan jaringan lainnya. Ini menyebar perlahan, tetapi biasanya mematikan setelah menyebar. Kemoterapi tidak berhasil melawannya dan perawatan bertarget baru, termasuk obat yang disebut penghambat tirosin kinase, tidak memiliki efektivitas yang bertahan lama.

Sekitar 80 orang di Amerika Serikat menerima diagnosis ASPS setiap tahun. Sekitar 50% pasien dengan penyakit metastatik masih hidup setelah lima tahun. Kanker ini kebanyakan menyerang remaja dan dewasa muda.

Persetujuan diberikan setelah hasil uji coba fase 2 non-acak yang dipimpin oleh NCI, bagian dari Institut Kesehatan Nasional AS (NIH). Obat ini disetujui untuk orang berusia 2 tahun ke atas.

Sekitar 40% pasien dalam uji coba dirawat di NIH Clinical Center di Maryland, kata Dr. James Doroshow, direktur DCTD.

“Kemampuan kami untuk membawa pasien dari seluruh dunia merupakan faktor kunci dalam kemampuan melakukan penelitian,” kata Doroshow dalam rilis berita NCI.

Ini adalah studi pertama yang dilakukan di Jaringan Percobaan Klinis Terapi Eksperimental yang didanai NCI yang telah menghasilkan persetujuan obat.

“Ini adalah tonggak utama bagi para peneliti di Jaringan Uji Coba Klinis Terapi Eksperimental, serta untuk komunitas pasien ASPS, dan untuk penelitian tentang kanker langka,” kata pemimpin studi Dr. Elad Sharon.

Persetujuan ini juga menandai pertama kalinya obat tersebut disetujui untuk anak-anak. Cabang Onkologi Anak di Pusat Penelitian Kanker NCI membantu mendaftarkan anak-anak dalam uji coba, kata Chen.

“Studi ini adalah contoh penting dari kolaborasi antara onkologi pediatrik dan medis, memungkinkan anak-anak dengan kanker yang sangat langka mengakses terapi baru yang efektif,” kata Dr. John Glod, dari Cabang Onkologi Anak. “Seluruh tim studi berterima kasih kepada pasien yang berpartisipasi dalam studi dan memungkinkan pekerjaan ini.”

Atezolizumab bekerja dengan membantu sistem kekebalan tubuh merespons kanker dengan lebih kuat. Penghambat pos pemeriksaan kekebalan anti-PD-L1, obat ini disetujui untuk pasien dengan beberapa jenis kanker, termasuk kanker hati, melanoma, dan kanker paru-paru.

FDA memberikan penunjukan terapi terobosan untuk obat tersebut pada tahun 2020, untuk merawat pasien dengan ASPS metastatik.

Ini berarti obat tersebut telah memenuhi kriteria FDA untuk pengembangan dan peninjauan yang dipercepat. Tahun lalu, agensi tersebut memberikan penunjukan obat yatim piatu kepada atezolizumab untuk sarkoma jaringan lunak secara umum, sebuah status yang memberikan insentif bagi perusahaan untuk mengembangkan obat untuk penyakit langka.

Uji coba fase 2 NCI mendaftarkan 49 pasien beragam etnis berusia 2 tahun ke atas dengan ASPS yang telah menyebar. Para pasien diberi infus atezolizumab setiap 21 hari.

Sekitar sepertiga dari pasien menanggapi pengobatan dengan beberapa tingkat penyusutan tumor. Sebagian besar pasien lain mengalami penyakit yang stabil.

Pasien yang menjalani pengobatan selama dua tahun diberi kesempatan untuk istirahat pengobatan hingga dua tahun dengan pemantauan ketat, menurut penelitian tersebut. Tak satu pun dari pasien yang istirahat memiliki perkembangan penyakit.

Sekitar 41% pasien yang menerima obat memiliki efek samping yang serius termasuk anemia, diare, ruam, pusing, hiperglikemia dan nyeri pada ekstremitas, tetapi tidak ada pasien yang meninggalkan penelitian karena efek samping.

“Persetujuan ini merupakan kemenangan untuk penyakit langka, yang dipelajari dalam uji klinis,” kata Chen. “Agar persetujuan ini untuk menjalani penyakit langka, dan untuk dapat memberi dampak pada kehidupan anak muda ini, sangatlah penting.”

Tim peneliti sekarang sedang melakukan uji coba tambahan dengan atezolizumab pada pasien ASPS. Ini termasuk memberikan obat dalam kombinasi dengan terapi lain.

Genentech, anggota Grup Roche dan produsen atezolizumab, memberikan obat tersebut kepada NCI melalui perjanjian penelitian dan pengembangan yang kooperatif.

Informasi lebih lanjut: Dana-Farber Cancer Institute di Boston memiliki lebih banyak tentang sarkoma bagian lunak alveolar pada anak-anak.

Hak Cipta © 2022 Hari Kesehatan. Seluruh hak cipta.

Kutipan: Obat disetujui untuk membantu pasien muda melawan kanker langka (2023, 2 Januari) diambil 2 Januari 2023 dari https://medicalxpress.com/news/2023-01-drug-young-patients-rare-cancer.html

Dokumen ini tunduk pada hak cipta. Terlepas dari kesepakatan yang adil untuk tujuan studi atau penelitian pribadi, tidak ada bagian yang boleh direproduksi tanpa izin tertulis. Konten disediakan untuk tujuan informasi saja.